Elafibranor (GFT505) 분말 - NASH 치료 연구를위한 새로운 약
Elafibranor (GFT505) 란 무엇입니까?
Elafibranor (GFT505) 분말 (923978-27-2)는 아직 연구가 진행중인 실험 약물입니다. 주로 Genfit의 연구 및 개발은 Elafibranor (GFT505)) 가루 (923978-27-2)이 비 알콜 성 지방간 질환, 이상 지질 혈증, 인슐린 저항성 및 당뇨병과 같은 질병 퇴치에 도움이됩니다.
행동의 Elafibranor (GFT505) 메커니즘
Elafibranor (GFT505) 분말은 세 가지 PPAR 하위 유형에 작용하는 구강 치료입니다. 여기에는 PPARa, PPARd 및 PPARg가 포함됩니다. 그러나 주로 PPARa에서 작동합니다.
Elafibranor 작용 메커니즘은 핵 수용체에 대한 보조 인자를 차별적으로 모집하기 때문에 복잡합니다. 결과적으로 이것은 생물학적 효과뿐만 아니라 유전자의 차별적 인 조절로 이어집니다.
Elafibranor (GFT505) 분말은 선택적 핵 수용체 조절제 (SNuRMs) 활성을 식별하고 프로파일 링 할 수 있습니다. 결과적으로 부작용을 줄이면서 효율성을 향상시킵니다.
multimodal 및 pluripotent 분자 모두 다양한 조건을 싸우는 데 효과적인 것으로 입증되었습니다. 인슐린 저항성과 당뇨병, 염증, 비만, HDL 콜레스테롤의 증가와 LDL 콜레스테롤과 트리글리 세라이드의 감소를 특징으로하는 지질 트리 아드를 포함합니다.
Elafibranor의 작용 기전과 NASH (비 알코올성 지방 간염)에서 PPAR을 표적으로하는 다른 화합물의 작용 기전의 차이는 약리학 적 PPARy 활성을 나타내지 않는다는 사실입니다.
그 결과, 엘파 피 브로 노 사용자는 PPARy 활성화와 관련된 원하지 않는 부작용을 경험하지 않습니다. 이러한 부작용에는 다음이 포함됩니다. 체액 축적, 부종 및 체중 증가로 인해 심장 마비로 고통받을 위험이 증가합니다.
Nash 치료 연구를위한 Elafibranor (GFT505)
NASH (비 알코올성 지방 간염)은 간세포의 염증과 퇴화뿐만 아니라 지질 방울이라고도 알려진 지방 축적을 유발하는 간 질환입니다. 일반적으로 대사 증후군, 제 2 형 당뇨병 및 비만과 같은 특정 건강 상태는 비 알코올성 지방 간염 (NASH) 및 비 알코올성 지방간 질환 (NAFLD)의 가장 큰 원인입니다.
오늘날 많은 사람들이이 치명적인 질병으로 고통 받고 있습니다. 그것에 관한 무서운 부분은 그것이 간경화로 이어질 수 있다는 것입니다, 간 기능을 작동시키지 못하게하는 상태. 또한 간암으로 진행될 수 있으며 경우에 따라 사망을 유발할 수도 있습니다.
NASH (비 알코올성 지방 간염)에 대한 슬픈 소식은 나이를 선택하지 않고 모든 사람에게 계속해서 영향을 미친다는 것입니다. 더 나쁜 것은 질병 징후가 무증상 일 수 있으며, 질병이 나중 단계로 진행될 때까지 질병으로 고통 받고 있다는 사실을 결코 알 수 없습니다.
NASH가 가져온 흉터와 염증무알콜 지방성 간염) 또한 심장 및 폐 합병증을 유발할 수 있습니다. 현재 많은 사람들이 비 알코올성 지방간 질환으로 인한이 질환으로 고통 받고 있기 때문에 연구자들은 간 이식 이외의 치료 옵션을 찾고 있습니다.
NASH 치료를 위해 연구중인 약물 중 하나는 Elafibranor (GFT505) 분말 (923978-27-2)입니다. 지금까지, 그것은 풍선의 두 가지 주요 특징, 즉 풍선과 염증에 긍정적 인 영향을주는 것으로 나타났습니다. 그것으로 아름다움은 그것은 높게 참을 수 있고 거의 어떤 부작용든지에서 겪는 1 개를 만들지 않을이다. 미국 식품의 약국 (FDA)이이 약물에 대한 신속한 지정을 한 이유는 NASH 치료.
현재 Elafibranor (GFT505) 분말은 RESOLVE IT라고도 불리는 임상 3 상 시험 중입니다.
결의 - IT
이는 2016 년 2 분기에 시작된 글로벌 연구로, 무작위 배정, 위약 대조 비율 1 : 4 및 이중 맹검입니다. 본 연구에 참여한 환자는 NASH (NAS> = 2) 및 섬유증 (F3 또는 F505 단계로 인해 간 손상이 이미 두드러진 환자입니다. 연구 기간 동안 환자는 Elafibranor (GFT120) 용량을 투여 받게됩니다. XNUMXmg 또는 위약.
등록 된 처음 505 명의 환자는 NASH가 위약으로 치료 된 환자에 비해 섬유증을 악화시키지 않고 Elafibranor (GFTXNUMX)로 치료할 수 있는지 여부를 보여주는 데 도움이 될 것입니다.
첫 번째 코호트는 2018에서 4 월에 등록되었으며 결과 분석은 2019에서보고됩니다. 보고 된 자료에 따르면 Elafibranor가 미국 식품의 약국 (FDA)의 승인을 받았는지 여부는 2020이 EMA로 잘 알려진 유럽 의약청 (European Medicines Agency)의 조건부 승인을 받으면 결정됩니다.
이 연구는 12 월 2018에서 Data Safety Monitoring Board (DSMB)가 아무런 변경없이 시험의 지속을 승인 한 단계로 나아갔습니다. 그것은 30 개월 후에 수행 된 안전 데이터에 대한 미리 계획된 검토 이후였습니다.
NASH 치료를위한 이전 클리닉 및 임상 연구 결과
NASH 치료에서 Elafibranor의 효능과 안전성은 과거에 여러 질병 모델을 통해 평가되었습니다. 5 단계 2a에서는 대사성 질환을 앓고있는 다양한 환자 집단에 대해 다양한 실험이 수행되었습니다. 여기에는 제 2 형 당뇨병 또는 당뇨병 전증 및 죽상 성 이상 지질 혈증이있는 사람들이 포함되었습니다. 연구 중에 Elafibranor가 홍보하는 것이 관찰되었습니다.
- 심혈 관계 문제로 인한 위험 감소
- 간 손상의 감소 된 마커
- 항 염증 성질
- 증가 된 인슐린 민감성
- 포도당 항상성
- 심장 보호 지질 프로필.
2에서 시작된 2012b 임상 시험은 가장 큰 중재 적 임상 시험이었으며 NASH에서 수행 된 최초의 실제 국제 연구였습니다. 이제는 Elafibranor가 FDA가 권고 한 "섬유증의 악화없이 NASH 해결법"의 종말점을 달성 한 것입니다. 이것은 아직 진행중인 글로벌 단계 3 임상 시험의 주요 종점이었습니다.
Elafibranor로 NASH 치료를받은 환자는 ALP, GGT 및 ALT와 같은 간 기능 장애 마커의 개선을 주목하는 것으로 관찰되었습니다. 505 차 평가 변수의 평가를 통해, Elafibranor (GFT120) 용량 XNUMXmg이 NASH와 관련된 심장 대사 위험 인자에 치료 효과를 준다는 관찰이있었습니다.
- 항 염증 효과
- 당뇨병 환자에서 인슐린 감수성과 당 대사의 개선
- 지단백질과 혈장 지질의 수준을 향상시킵니다.
소아과 NASH의 치료에 Elafibranor의 효과
아이들이 비만으로 고통 받고있는 비율이 상당히 증가하여 건강에 대한 우려가 커지고 있습니다. 2016에서 수행 한 연구에서, NAFLD(비 알코올성 지방간 질환)은 소아 인구의 약 10-20 %에 영향을 미칩니다. 또한 소아 NAFLD가 간부전, 간 병리, 어린이와 청소년의 간 이식의 주요 원인이 될 수 있음을 보여주었습니다.
2018 년 XNUMX 월, Elafibranor가 성인의 NASH 치료에 효과가있는 것으로 입증 된 유일한 약물이며 어린이 치료의 발달 단계에 있음을 염두에두고 NASH 소아 프로그램을 공식 출시했습니다.
Elafibranor를 NASH 치료에서 다른 약물과 함께 사용할 수 있습니까?
Elafibranor가 단독으로 사용될 때 NASH 치료에 효과적이라는 것은 이미 분명합니다. 그러나 질병의 복잡성으로 인해 간 섬유증, NASH 및 동반 이환 관리에 다른 약물과 함께 사용할 수 있습니다.
Elafibranor (GFT505)의 다른 용도
담즙 병 치료에서
담즙 정체는 담즙의 형성과 담낭과 십이지장을 통한 흐름의 장애로 인한 상태입니다. 그것은 전신 질환과 간 질환의 악화, 간부전, 심지어 간 이식의 필요성으로 이어질 수 있습니다. 한 임상 연구에 따르면 Elafibranor (GFT505) 분말은 혈장의 생화학 마커를 감소시켜 담즙 정체 질환 치료에 유용 할 수 있음을 입증했습니다.
당뇨병
당뇨병은 혈액에 설탕이나 포도당이 너무 많이 함유되어 발생합니다. 전 세계적으로 약 4 억 명의 사람들에게 영향을줍니다. 일단 신체가 인슐린을 정상적으로 생산 및 사용할 수 없으면 2 당뇨병이 발생합니다.
elafibranor에 대한 연구에 따르면 두 가지 방법으로 제 2 형 당뇨병의 진행을 감소시킵니다. 첫 번째는 신체의 포도당 대사를 개선하는 것입니다.
또한 근육과 말초 조직에서 인슐린 감수성을 향상시킵니다.
결론
Elafibranor 연구는 NASH로 고통받는 모든 사람들에게 좋은 소식입니다. 현재까지 XNUMX 명 이상의 환자에게 경구 투여되어 유용하다는 것을 보여 주어 사람들이 더 이상 간 이식을받을 필요가 없다는 희망이 있습니다.
거기에는 아무 것도 없었다. Elafibranor 약물 상호 작용 시타 글 립틴, 심바스타틴 또는 와파린으로 검출되어 다른 약물과 함께 안전하게 사용할 수 있음을 나타냅니다. Elafibranor는 신체에서 잘 견디며 부작용이 없습니다.
참조
- Andrew J. Krentz, Christian Weyer, Marcus Hompesch, Springer Nature, page 261에 의해 편집 된 당뇨병, 비만 및 무알콜 지방의 번역 연구 방법
- 셀룰러 및 PPAR - Walter Wahli, Rachel Tee, 457-470에 의해 편집 된 전신 에너지 대사
- 비만 및 위장병 학, 북의 소화기 클리닉 문제, Octavia Pickett-Blakely, Linda A. Lee, page 1414-1420
