Elafibranor (GFT505) 분말 - NASH 치료 연구를위한 새로운 약

Elafibranor (GFT505) 란 무엇입니까?

Elafibranor (GFT505) 분말 (923978-27-2)는 아직 연구가 진행중인 실험용 약물이다. 주로, Genfit에 의한 연구와 개발은 Elafibranor (GFT505)) 가루 (923978-27-2)이 비 알콜 성 지방간 질환, 이상 지질 혈증, 인슐린 저항성 및 당뇨병과 같은 질병 퇴치에 도움이됩니다.

행동의 Elafibranor (GFT505) 메커니즘

Elafibranor (GFT505) 파우더는 3 가지 PPAR 아형에 작용하는 구강 치료제입니다. 여기에는 PPARa, PPARd 및 PPARg가 포함됩니다. 그러나 주로 PPARa에 작용합니다.

Elafibranor 작용 기작은 핵 수용체에 보조 인자를 차별적으로 보충하기 때문에 복잡합니다. 결과적으로 이것은 생물학적 효과뿐만 아니라 유전자의 차별화 된 조절을 유도합니다.

Elafibranor (GFT505) 분말은 선택적 핵 수용체 조절 인자 (SNuRMs) 활성을 확인하고 프로파일 링 할 수 있습니다. 결과적으로 부작용을 줄여 효율성을 향상시킵니다.

multimodal 및 pluripotent 분자 모두 다양한 조건을 싸우는 데 효과적인 것으로 입증되었습니다. 인슐린 저항성과 당뇨병, 염증, 비만, HDL 콜레스테롤의 증가와 LDL 콜레스테롤과 트리글리 세라이드의 감소를 특징으로하는 지질 트리 아드를 포함합니다.

Elafibranor의 작용 메커니즘과 NASH (비 알콜 성 지방성 간염)에서 PPAR을 표적으로하는 다른 화합물의 차이점은 약리학 적 PPARγ 활성을 나타내지 않는다는 사실입니다.

그 결과, 엘파 피 브로 노 사용자는 PPARy 활성화와 관련된 원하지 않는 부작용을 경험하지 않습니다. 이러한 부작용에는 다음이 포함됩니다. 체액 축적, 부종 및 체중 증가로 인해 심장 마비로 고통받을 위험이 증가합니다.

Nash 치료 연구를위한 Elafibranor (GFT505)

NASH (비 알콜 성 지방 간염)은 간 질환으로 간세포의 염증 및 퇴행뿐만 아니라 지질 방울 (lipid droplet)이라고도 알려진 지방 축적을 유발합니다. 일반적으로 대사 증후군, 2 당뇨병 및 비만과 같은 특정 건강 상태는 비 알콜 성 지방성 간염 (NASH) 및 비 알콜 성 지방간 질환 (NAFLD)의 가장 큰 원인입니다.

오늘날 많은 사람들이이 치명적인 질병으로 고통 받고 있습니다. 그것에 관한 무서운 부분은 그것이 간경화로 이어질 수 있다는 것입니다, 간 기능을 작동시키지 못하게하는 상태. 또한 간암으로 진행될 수 있으며 경우에 따라 사망을 유발할 수도 있습니다.

NASH (비 알콜 성 지방 간염)에 대한 슬픈 소식은 그것이 나이에 선택하지 않고 모든 사람에게 계속 영향을 미친다는 것입니다. 더욱 심해지는 징후는 무증상 일 수 있으며 나중에 병이 진행될 때까지 질병으로 고통 받고 있음을 결코 알지 못할 수도 있습니다.

NASH가 가져온 흉터와 염증무알콜 지방성 간염) 또한 심장 및 폐 합병증을 유발할 수 있습니다. 연구진은 간 이식 이외의 치료 옵션을 찾고있다. 현재 비 알코올성 지방성 간 질환에서 기인 한이 상태로 고통 받고있는 많은 사람들이있다.

NASH 치료를 위해 연구중인 약물 중 하나는 Elafibranor (GFT505) 분말 (923978-27-2)입니다. 지금까지, 그것은 풍선의 두 가지 주요 특징, 즉 풍선과 염증에 긍정적 인 영향을주는 것으로 나타났습니다. 그것으로 아름다움은 그것은 높게 참을 수 있고 거의 어떤 부작용든지에서 겪는 1 개를 만들지 않을이다. 미국 식품의 약국 (FDA)이이 약물에 대한 신속한 지정을 한 이유는 NASH 치료.

현재 Elafibranor (GFT505) 분말은 Phase 3 임상 시험 중이고 RESOLVE IT라고도 불립니다.

결의 - IT

2016의 1 학기에 시작된 무작위 추출, 위약 대조 2 : 1 및 이중 맹검 법으로 시작된 세계적인 연구입니다. 이 연구에 참여한 환자는 NASH (NAS> = 4) 및 섬유증 (F2 또는 F3 단계로 간 손상이 이미 주목할만한 단계)으로 고통받는 환자입니다. 연구 전반에 걸쳐 환자에게 Elafibranor (GFT505) 용량을 투여하거나 매일 120mg 또는 위약.

처음 등록 된 천명의 환자들은 NASH가 Elafibranor (GFT505)로 위약으로 치료 된 환자와 비교하여 섬유증을 악화시키지 않고 치료할 수 있는지 보여줄 것입니다.

첫 번째 코호트는 2018에서 4 월에 등록되었으며 결과 분석은 2019에서보고됩니다. 보고 된 자료에 따르면 Elafibranor가 미국 식품의 약국 (FDA)의 승인을 받았는지 여부는 2020이 EMA로 잘 알려진 유럽 의약청 (European Medicines Agency)의 조건부 승인을 받으면 결정됩니다.

이 연구는 12 월 2018에서 Data Safety Monitoring Board (DSMB)가 아무런 변경없이 시험의 지속을 승인 한 단계로 나아갔습니다. 그것은 30 개월 후에 수행 된 안전 데이터에 대한 미리 계획된 검토 이후였습니다.

NASH 치료를위한 이전 클리닉 및 임상 연구 결과

NASH 치료에서의 엘라 피브 라노의 효능 및 안전성은 여러 질병 모델을 통해 과거에 평가되었습니다. 5 단계 2a에서는 다양한 종류의 대사 질환 환자를 대상으로 다양한 시험을 수행했습니다. 여기에는 2 당뇨병 또는 전 당뇨병 및 죽상 경화증 이상 지질 혈증이 포함됩니다. 연구 기간 동안 Elafibranor가 승진했다는 사실이 관찰되었습니다.

심혈 관계 문제로 인한 위험 감소
간 손상의 감소 된 마커
항 염증 성질
증가 된 인슐린 민감성
포도당 항상성
심장 보호 지질 프로필.

2에서 시작된 2012b 임상 시험은 가장 큰 중재 적 임상 시험이었으며 NASH에서 수행 된 최초의 실제 국제 연구였습니다. 이제는 Elafibranor가 FDA가 권고 한 "섬유증의 악화없이 NASH 해결법"의 종말점을 달성 한 것입니다. 이것은 아직 진행중인 글로벌 단계 3 임상 시험의 주요 종점이었습니다.

Elafibranor로 NASH 치료를받은 환자는 ALP, GGT 및 ALT와 같은 간 기능 장애 마커의 개선을 관찰 한 것으로 나타났습니다. 이차 평가 변수의 평가를 통해 Elafibranor (GFT505) 투여 량 120mg이 NASH와 관련된 심혈관 위험 인자에 대한 치료 효과를 나타냈다는 관찰이있었습니다.

항 염증 효과
당뇨병 환자에서 인슐린 감수성과 당 대사의 개선
지단백질과 혈장 지질의 수준을 향상시킵니다.

소아과 NASH의 치료에 Elafibranor의 효과

아이들이 비만으로 고통 받고있는 비율이 상당히 증가하여 건강에 대한 우려가 커지고 있습니다. 2016에서 수행 한 연구에서, NAFLD(비 알코올성 지방간 질환)은 소아 인구의 10-20 %에 영향을 미칩니다. 또한 소아 NAFLD가 소아 및 청소년에서 간 기능 부전, 간 병리학 및 간 이식의 주요 원인이 될 수 있음을 보여주었습니다.

1 월 2018에는 Elafibranor가 성인의 NASH 치료에 효과적이라는 것이 입증되었고 어린이 치료의 개발 단계에 있음을 염두에두고있는 NASH 소아과 프로그램의 공식 출시가있었습니다.

Elafibranor를 NASH 치료에서 다른 약물과 함께 사용할 수 있습니까?

Elafibranor가 자체적으로 사용될 때 NASH 치료에 효과적이라는 것은 이미 분명합니다. 그러나 병의 복잡성으로 인해 간 섬유화, NASH 및 병태의 관리에 다른 약물과 함께 사용될 수 있습니다.

Elafibranor (GFT505)의 다른 용도

담즙 병 치료에서

콜레스테롤은 쓸개 형성과 담낭과 십이지장을 통한 흐름 장애로 인한 상태입니다. 그것은 전신 질환과 간 질환의 악화, 간 기능 부전, 심지어 간 이식의 필요성까지 초래할 수 있습니다. 임상 연구에 따르면 Elafibranor (GFT505) 파우더가 혈장의 생화학 적 마커를 감소시킴으로써 담즙 정체증의 치료에 유용하다는 사실이 입증되었습니다.

당뇨병

당뇨병은 혈액에 설탕이나 포도당이 너무 많이 함유되어 발생합니다. 전 세계적으로 약 4 억 명의 사람들에게 영향을줍니다. 일단 신체가 인슐린을 정상적으로 생산 및 사용할 수 없으면 2 당뇨병이 발생합니다.

elafibranor에 대한 연구는 두 가지 방법으로 2 당뇨병의 진행을 감소 시킨다는 것을 보여줍니다. 첫 번째는 신체의 포도당 대사를 개선하는 것입니다.

또한 근육과 말초 조직에서 인슐린 감수성을 향상시킵니다.

결론

Elafibranor 연구는 NASH로 고통받는 사람에게 좋은 소식으로 제공됩니다. 지금까지 800 명 이상의 환자에게 구강 투여가되어 유용하다는 것을 보여줌으로써 사람들이 더 이상 간 이식을받지 않아도된다는 희망이 있습니다.

거기에는 아무 것도 없었다. Elafibranor 약물 상호 작용 sitagliptin, simvastatin, warfarin으로 검출되어 다른 약물과 함께 안전하게 사용될 수 있음을 나타냅니다. Elafibranor는 체내에서 잘 견디며 어떠한 부작용도 나타내지 않습니다.

참조

Andrew J. Krentz, Christian Weyer, Marcus Hompesch, Springer Nature, page 261에 의해 편집 된 당뇨병, 비만 및 무알콜 지방의 번역 연구 방법
셀룰러 및 PPAR - Walter Wahli, Rachel Tee, 457-470에 의해 편집 된 전신 에너지 대사
비만 및 위장병 학, 북의 소화기 클리닉 문제, Octavia Pickett-Blakely, Linda A. Lee, page 1414-1420

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